罕见病基因治疗研究所成立

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搭建罕癫痫病医院哪家医院好见病孤儿药公共基础研发平台

记者日前了解到，为提高全民健康水平，填补国内罕见病基因技术和医药空白，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所癫痫病医院在生物医药园成立。研究所成立后，将以科技创新为主线，以对罕见病基因治疗技术的研发为重点，加强国际交流与合作，推动我国基因治疗领域整体的发展。

据了解，罕见病（（又称：孤儿病）是指患病人数占总人口比例在0.065%-0.1%之间的疾病，罕见病的治疗药品为以罕见病为目标，用于预防、诊断和治疗这类疾病的药物，具有研发成本高、药品定价高等特点。研究所将通过搭建罕见病孤儿药的公共基础研发平台，对罕见病患者的治疗提供共性技术、领先技术、关键技术等的技术支持，集约利用资源，降低研发成本，协同攻关完成复杂课题，从而提高整体竞争能力，共同推动我国罕见病基因治疗领域整体的发展，保障罕见病弱势群体中的特殊权益。

研究所相关负责人表示，研究所将利用自身优势，广泛与高校、医疗机构和企业进行合作，以研制罕见病基因技术和药物研发为突破口，组织专家开展理论研究、学术交流、攻克难关、降低成本，推动罕见病治疗产北京儿童癫痫病治疗费用业的发展。让罕见病患者看得癫痫病发作预防措施起病、吃得起药、受人尊重和健康生活。（记者 李惠欣）